8月19日，制药巨头默沙东与莫德纳共同宣布，双方联合研发的mRNA抗肿瘤疫苗intismeran与PD-1抗体药帕博利珠单抗联用，在针对恶性黑素瘤的三期临床试验中取得阳性结果。这款疫苗由AI辅助设计，可为每位患者量身定制，有望成为“史上第一”款治疗性癌症疫苗，标志着AI制药从实验室走向临床的关键一步。
与此同时，今年7月，AI制药企业英矽智能自主研发的特发性肺纤维化药物Rentosertib正式启动III期临床。这是全球首个以AI靶点发现加AI分子设计的全链条AI主导药物，若最终获批，将验证AI在药物研发全流程中的价值，可能引发行业估值与生态的历史性重构。
AI制药的核心在于让机器学习参与药物研发的各个环节。传统药物研发依赖人工建立海量化合库，通过高通量实验物理盲筛，如同大海捞针。AI技术则能有效解决“发现”环节，英矽智能联席CEO兼CSO任峰解释，药物研发成功取决于正确靶点、正确分子和正确临床试验，AI在前两个环节系统性提升质量——整合海量多组学数据识别真正与疾病机制相关的靶点，在合成前大规模虚拟筛选，尽早筛除高失败风险分子。他形容研发范式的转变：以前做药是“拿着钥匙找锁”，先研究靶点生物学机制再硬关联疾病；现在AI从海量病人的组学数据出发，反推哪个被忽视的靶点才是真正的“锁”。
AI在临床前阶段显著提速。英矽智能的Pharma.AI平台将临床前候选药物提名周期从平均2.5至4年压缩至12到18个月；剂泰科技的AI纳米递送平台NanoForge拥有超过1000万种脂质结构的数据库，能将靶向药物递送的平均开发时间从数年缩短至2到3个月；清华大学团队开发的DrugCLIP平台甚至将虚拟筛选速度提升了百万倍。
然而，AI加速的分子能否顺利跑完全程仍是未知数。有业内人士指出，AI能把更多“选手”更快送到马拉松起跑线上，但能否跑完全程，它帮不上太多忙。AI药物在I期临床的成功率可达80%至90%，远超传统方法的40%至65%，但到了III期，通过率与传统制药别无二致，仅约10%。
2026年被业界视为AI制药的“试金石之年”。任峰表示，上半场比的是算法和平台能力，下半场比的是能不能拿出临床结果。这种转变在资本市场上体现明显，有券商医药行业分析师指出，AI制药目前主要压缩的是分子的临床前发现周期，对临床试验动辄数年的刚性壁垒仍无法绕过，一旦运营拖后腿、方案需与监管部门反复沟通修订、患者入组缓慢或安全信号被误判，再好的分子也会倒在黎明之前。
临床试验本身正变得越来越复杂，以自身免疫病、GLP-1代谢类药物、肿瘤等热门赛道为例，同质化竞争激烈，药企纷纷采用头对头对照试验、多适应症拓展、多终点评估等更严格的研究设计，入组和排除标准日趋精细化。然而，传统人工管理模式下，临床试验数据分散在不同医疗机构和系统中，无法有效打通，数据缺失和逻辑矛盾时有发生，严重拖慢研发进度。
面对现实，AI制药企业正在分化。一类选择“卖服务”的路，如晶泰科技定位为AI+CRO，为药企提供药物发现研发服务，2025年收入8.03亿元，同比增长201%，首次实现年度盈利，现金流更稳定但天花板相对有限。另一类选择更冒险的“卖管线”之路，以自研管线为核心通过对外授权变现，如英矽智能，2026年以来先后与施维雅、礼来、SK生物制药、武田等达成合作，累计BD签约总额接近75亿美元，但公司2025年财报显示经调整亏损4380万美元，较2024年的2120万美元进一步扩大。
越来越多的企业意识到不必非此即彼。英矽智能将自己定位为“既卖铲子，也自己挖金矿”，软件是敲门砖，自研管线推进验证核心价值。剂泰科技同样走了这条路，2026年上半年营业收入1.54亿元，同比增长13399%，超过去年全年收入47%，经调整净亏损大幅收窄56.4%。对于已实现商业化的传统药企，如银诺医药，则将AI视为原有研发方法的技术升级，其真正优势在于数十年积累的内部一手研发数据，失败实验的记录往往比成功案例更有价值。
效率是“活下去”的关键。据行业数据，AI可将临床前研发周期缩短40%至60%，成本降低数百万美元级别。从融资端看，东方证券研报指出，2026年上半年，AI制药相关融资事件数量占创新药领域11.5%，融资金额占比达19.2%，已成为仅次于小分子和抗体的第三大创新药细分赛道。从产业端看，据Healthcare discovery AI统计，当前全球已有超过173个AI发现药物项目处于活跃临床阶段，其中Ⅱ期项目56个，Ⅲ期项目15个，预计26年内还将新增15-20个新项目进入关键确证性临床试验。
Rentosertib的III期结果还需几年揭晓，但无论成败，AI已改变药物研发的底层逻辑。这场变革的终点是患者能多快用上安全有效的新药，而对企业来说，谁能把AI能力真正转化为研发效率，谁就能在残酷的行业里活下去。正如安永大中华区咨询服务主管合伙人吴晓颖所言，AI无法消除药物研发的不确定性，但它能让不确定性得到更准确的定价，这或许正是这个行业走向成熟的真正标志。