AI制药公司英矽智能(Insilico Medicine)报告称,其一款AI设计的候选药物在早期试验中显示出逆转衰老生物标志的迹象。该药物名为rentosertib,最初用于治疗特发性肺纤维化(IPF),这是一种导致肺组织瘢痕化的疾病。去年一项涉及42名患者的试验显示肺功能改善,研究人员同时收集了血样进行蛋白质分析。这些数据构成了发表在《自然·生物技术》上的一项新分析的基础。
衰老时钟是基于血液蛋白质预测身体生物学年龄的AI模型。研究人员使用了六个独立团队(分别来自哈佛、牛津、北京以及英矽智能自身)构建的衰老时钟对患者数据进行分析。所有六个时钟均预测治疗组患者的生物学年龄低于安慰剂组。效果最显著时,在第4周预测年龄下降三到四年,其中一个时钟显示下降多达六年。这并不意味着患者真的变年轻了,只是他们的血液蛋白质模式发生了模型解读为更年轻的变化。
诺贝尔化学奖得主迈克尔·莱维特在公司新闻稿中表示:“说服我的不是效应大小,而是一致性,因为这些模型既没有共享特征,也没有共享训练数据。”血液指标可能只是看起来更年轻,因为肺部功能改善、身体整体压力降低。但最有助于肺部的剂量(每日一次60毫克)与最能降低预测生物学年龄的剂量(每日两次30毫克)不同,这表明该效应至少部分独立于肺功能。
研究人员还将治疗患者的血液蛋白质与英国生物银行(UK Biobank)中超过5.5万份档案进行了比较,该数据库追踪某些蛋白质随年龄的典型变化。据公司称,rentosertib恰好逆转了这些变化。这些相关性当然不是证据,但公司称其显示了“潜力”。
尽管如此,该研究远未解决所有问题。心脏病学家埃里克·托波尔对《纽约时报》表示:“这种药看起来令人鼓舞,但我们还没有确凿的试验来做出最终判断。”哈佛医学院的瓦迪姆·格拉德舍夫指出样本量小且衰老时钟并非总是可靠。他仍告诉《纽约时报》,这项研究是“第一个非常清楚地表明预测生物学年龄可以降低的研究”。他认为缺少的是在健康人群中的试验,因为结果可能仅适用于肺病患者。
英矽智能使用两套AI系统开发该候选药物:一套梳理健康数据和科学文献寻找与疾病相关的蛋白质,另一套分析其结构并生成匹配的分子。该公司由此确定TNIK蛋白作为衰老和肺纤维化的靶点。从靶点蛋白到候选药物耗时约18个月,rentosertib目前正处于IPF的III期试验,即潜在批准前的最后临床阶段。
英矽智能2014年成立于香港,旨在利用生成式AI加速药物开发。制药巨头礼来近期投资了这家上市公司,以将AI共同开发的药物推向市场。创始人兼CEO亚历克斯·扎沃龙科夫表示,截至2026年3月,英矽智能已利用生成式AI开发了至少28个候选药物,其中许多已进入临床试验。