AI製藥公司英矽智慧(Insilico Medicine)報告稱,其一款AI設計的候選藥物在早期試驗中顯示出逆轉衰老生物標誌的跡象。該藥物名為rentosertib,最初用於治療特發性肺纖維化(IPF),這是一種導致肺組織瘢痕化的疾病。去年一項涉及42名患者的試驗顯示肺功能改善,研究人員同時收集了血樣進行蛋白質分析。這些資料構成了發表在《自然·生物技術》上的一項新分析的基礎。

衰老時鐘是基於血液蛋白質預測身體生物學年齡的AI模型。研究人員使用了六個獨立團隊(分別來自哈佛、牛津、北京以及英矽智慧自身)構建的衰老時鐘對患者資料進行分析。所有六個時鐘均預測治療組患者的生物學年齡低於安慰劑組。效果最顯著時,在第4周預測年齡下降三到四年,其中一個時鐘顯示下降多達六年。這並不意味著患者真的變年輕了,只是他們的血液蛋白質模式發生了模型解讀為更年輕的變化。

諾貝爾化學獎得主邁克爾·萊維特在公司新聞稿中表示:“說服我的不是效應大小,而是一致性,因為這些模型既沒有共享特徵,也沒有共享訓練資料。”血液指標可能只是看起來更年輕,因為肺部功能改善、身體整體壓力降低。但最有助於肺部的劑量(每日一次60毫克)與最能降低預測生物學年齡的劑量(每日兩次30毫克)不同,這表明該效應至少部分獨立於肺功能。

研究人員還將治療患者的血液蛋白質與英國生物銀行(UK Biobank)中超過5.5萬份檔案進行了比較,該資料庫追蹤某些蛋白質隨年齡的典型變化。據公司稱,rentosertib恰好逆轉了這些變化。這些相關性當然不是證據,但公司稱其顯示了“潛力”。

儘管如此,該研究遠未解決所有問題。心臟病學家埃裡克·託波爾對《紐約時報》表示:“這種藥看起來令人鼓舞,但我們還沒有確鑿的試驗來做出最終判斷。”哈佛醫學院的瓦迪姆·格拉德舍夫指出樣本量小且衰老時鐘並非總是可靠。他仍告訴《紐約時報》,這項研究是“第一個非常清楚地表明預測生物學年齡可以降低的研究”。他認為缺少的是在健康人群中的試驗,因為結果可能僅適用於肺病患者。

英矽智慧使用兩套AI系統開發該候選藥物:一套梳理健康資料和科學文獻尋找與疾病相關的蛋白質,另一套分析其結構並生成匹配的分子。該公司由此確定TNIK蛋白作為衰老和肺纖維化的靶點。從靶點蛋白到候選藥物耗時約18個月,rentosertib目前正處於IPF的III期試驗,即潛在批准前的最後臨床階段。

英矽智慧2014年成立於香港,旨在利用生成式AI加速藥物開發。製藥巨頭禮來近期投資了這家上市公司,以將AI共同開發的藥物推向市場。創始人兼CEO亞歷克斯·扎沃龍科夫表示,截至2026年3月,英矽智慧已利用生成式AI開發了至少28個候選藥物,其中許多已進入臨床試驗。