8月19日，製藥巨頭默沙東與莫德納共同宣佈，雙方聯合研發的mRNA抗腫瘤疫苗intismeran與PD-1抗體藥帕博利珠單抗聯用，在針對惡性黑素瘤的三期臨床試驗中取得陽性結果。這款疫苗由AI輔助設計，可為每位患者量身定製，有望成為“史上第一”款治療性癌症疫苗，標誌著AI製藥從實驗室走向臨床的關鍵一步。

與此同時，今年7月，AI製藥企業英矽智慧自主研發的特發性肺纖維化藥物Rentosertib正式啟動III期臨床。這是全球首個以AI靶點發現加AI分子設計的全鏈條AI主導藥物，若最終獲批，將驗證AI在藥物研發全流程中的價值，可能引發行業估值與生態的歷史性重構。

AI製藥的核心在於讓機器學習參與藥物研發的各個環節。傳統藥物研發依賴人工建立海量化合庫，通過高通量實驗物理盲篩，如同大海撈針。AI技術則能有效解決“發現”環節，英矽智慧聯席CEO兼CSO任峰解釋，藥物研發成功取決於正確靶點、正確分子和正確臨床試驗，AI在前兩個環節系統性提升質量——整合海量多組學資料識別真正與疾病機制相關的靶點，在合成前大規模虛擬篩選，儘早篩除高失敗風險分子。他形容研發範式的轉變：以前做藥是“拿著鑰匙找鎖”，先研究靶點生物學機制再硬關聯疾病；現在AI從海量病人的組學資料出發，反推哪個被忽視的靶點才是真正的“鎖”。

AI在臨床前階段顯著提速。英矽智慧的Pharma.AI平台將臨床前候選藥物提名週期從平均2.5至4年壓縮至12到18個月；劑泰科技的AI奈米遞送平台NanoForge擁有超過1000萬種脂質結構的資料庫，能將靶向藥物遞送的平均開發時間從數年縮短至2到3個月；清華大學團隊開發的DrugCLIP平台甚至將虛擬篩選速度提升了百萬倍。

然而，AI加速的分子能否順利跑完全程仍是未知數。有業內人士指出，AI能把更多“選手”更快送到馬拉松起跑線上，但能否跑完全程，它幫不上太多忙。AI藥物在I期臨床的成功率可達80%至90%，遠超傳統方法的40%至65%，但到了III期，通過率與傳統制藥別無二致，僅約10%。

2026年被業界視為AI製藥的“試金石之年”。任峰表示，上半場比的是演算法和平台能力，下半場比的是能不能拿出臨床結果。這種轉變在資本市場上體現明顯，有券商醫藥行業分析師指出，AI製藥目前主要壓縮的是分子的臨床前發現週期，對臨床試驗動輒數年的剛性壁壘仍無法繞過，一旦運營拖後腿、方案需與監管部門反覆溝通修訂、患者入組緩慢或安全訊號被誤判，再好的分子也會倒在黎明之前。

臨床試驗本身正變得越來越複雜，以自身免疫病、GLP-1代謝類藥物、腫瘤等熱門賽道為例，同質化競爭激烈，藥企紛紛採用頭對頭對照試驗、多適應症拓展、多終點評估等更嚴格的研究設計，入組和排除標準日趨精細化。然而，傳統人工管理模式下，臨床試驗資料分散在不同醫療機構和系統中，無法有效打通，資料缺失和邏輯矛盾時有發生，嚴重拖慢研發進度。

面對現實，AI製藥企業正在分化。一類選擇“賣服務”的路，如晶泰科技定位為AI+CRO，為藥企提供藥物發現研發服務，2025年收入8.03億元，同比增長201%，首次實現年度盈利，現金流更穩定但天花板相對有限。另一類選擇更冒險的“賣管線”之路，以自研管線為核心通過對外授權變現，如英矽智慧，2026年以來先後與施維雅、禮來、SK生物製藥、武田等達成合作，累計BD簽約總額接近75億美元，但公司2025年財報顯示經調整虧損4380萬美元，較2024年的2120萬美元進一步擴大。

越來越多的企業意識到不必非此即彼。英矽智慧將自己定位為“既賣鏟子，也自己挖金礦”，軟體是敲門磚，自研管線推進驗證核心價值。劑泰科技同樣走了這條路，2026年上半年營業收入1.54億元，同比增長13399%，超過去年全年收入47%，經調整淨虧損大幅收窄56.4%。對於已實現商業化的傳統藥企，如銀諾醫藥，則將AI視為原有研發方法的技術升級，其真正優勢在於數十年積累的內部一手研發資料，失敗實驗的記錄往往比成功案例更有價值。

效率是“活下去”的關鍵。據行業資料，AI可將臨床前研發週期縮短40%至60%，成本降低數百萬美元級別。從融資端看，東方證券研報指出，2026年上半年，AI製藥相關融資事件數量佔創新藥領域11.5%，融資金額佔比達19.2%，已成為僅次於小分子和抗體的第三大創新藥細分賽道。從產業端看，據Healthcare discovery AI統計，當前全球已有超過173個AI發現藥物專案處於活躍臨床階段，其中Ⅱ期專案56個，Ⅲ期專案15個，預計26年內還將新增15-20個新專案進入關鍵確證性臨床試驗。

Rentosertib的III期結果還需幾年揭曉，但無論成敗，AI已改變藥物研發的底層邏輯。這場變革的終點是患者能多快用上安全有效的新藥，而對企業來說，誰能把AI能力真正轉化為研發效率，誰就能在殘酷的行業裡活下去。正如安永大中華區諮詢服務主管合夥人吳曉穎所言，AI無法消除藥物研發的不確定性，但它能讓不確定性得到更準確的定價，這或許正是這個行業走向成熟的真正標誌。